식약처, 희귀 간질환 신약 '리브델지' 승인…신속심사 지원

[경제일보] 식품의약품안전처가 기존 치료제로 충분한 효과를 얻지 못하거나 약물을 견디기 어려운 희귀 간질환 환자를 위한 신약을 허가했다.

식약처는 원발성 담즙성 담관염 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘리브델지캡슐(셀라델파리신이수화물)’을 20일 허가했다고 밝혔다. 대상은 우르소데옥시콜산(UDCA)에 내약성이 없거나 치료 반응이 불충분한 성인 환자다.

원발성 담즙성 담관염은 면역체계 이상으로 간 내부의 담관이 손상되는 희귀 만성 진행성 질환이다. 담즙산과 각종 독성 물질이 간에 축적되면서 간 손상이 진행될 수 있다. 질환이 악화하면 간 기능 저하로 이어질 수 있어 지속적인 관리와 치료가 중요하다.

리브델지는 세포 내 핵 수용체인 과산화소체 증식제 활성화 수용체 델타(PPARδ)에 작용하는 약물이다. 간에서 담즙산 합성을 줄이는 방식으로 치료 효과를 낸다. 기존 치료제인 UDCA를 사용하기 어렵거나 충분한 반응을 얻지 못한 환자에게 추가적인 치료 선택지가 될 것으로 기대된다.

식약처는 이번 허가가 기존 치료로 관리하기 어려웠던 원발성 담즙성 담관염 환자의 치료 기회를 넓히는 데 도움이 될 것으로 보고 있다. 다만 실제 치료 효과와 안전성은 허가된 사용 조건에 따라 의료진의 판단 아래 평가돼야 한다.

식약처는 해당 의약품을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제52호로 지정하고 신속심사를 진행했다. GIFT는 혁신 의료제품이 신속하게 개발·허가될 수 있도록 임상 개발 초기 단계부터 지원하는 프로그램이다. 식약처는 이를 통해 필요한 치료제가 의료 현장에 보다 빠르게 도입될 수 있도록 심사 절차를 지원하고 있다.

식약처 관계자는 "안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대하겠다"고 말했다.

희귀질환은 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 경우가 많아 새로운 치료제의 도입이 중요한 과제로 꼽힌다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 의약품의 안전성과 유효성을 검토하고 환자에게 필요한 치료제가 적기에 공급될 수 있도록 허가 심사에 힘쓸 계획이다.